МИНИСТЕРСТВО ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
КЛИНИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ
АПЛАСТИЧЕСКАЯ АНЕМИЯ
Кодирование по Международной статистической классификации болезней и проблем, связанных со здоровьем: D61.3, D61.8, D61.9
Год утверждения (частота пересмотра): 2021
Возрастная категория: Дети
Год окончания действия: 2023
ID: 696
Разработчик клинической рекомендации
- Национальное общество детских гематологов, онкологов
Одобрено Научно-практическим Советом Минздрава РФ
Список сокращений
АА - апластическая анемия
аллоТГСК - трансплантация аллогенных гемопоэтических стволовых клеток
АТГ** - иммуноглобулин антитимоцитарный**
Г-КСФ - колониестимулирующие факторы (L03AA по АТХ классификации)
ГФИ - гликозилфосфатидилинозитол
ИСТ - иммуносупрессивная терапия
ИФН - интерферон
МДС - миелодиспластический синдром
ПНГ - пароксизмальная ночная гемоглобинурия
СКК - стволовая клетка крови
ЦсА** - циклоспорин**
Термины и определения
Приобретенная апластическая анемия (АА) - заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией и резким снижением клеточности костного мозга с количественным дефицитом стволовых кроветворных клеток и комиттированных предшественников, обусловленными клеточными аутоиммунными механизмами.
Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) у пациентов с АА. Оптимальный метод нетрансплантационной терапии АА, включающий курс иммуноглобулина антитимоцитарного** (АТГ**) и длительную терапию циклоспорином** (ЦсА**).
Программное лечение пациентов с АА - это комплекс лечебных мероприятий, проводимых поэтапно, начиная с момента диагностики заболевания, осуществляемый в определенном алгоритме, включающий трансплантацию гемопоэтических клеток от HLA-геноидентичного донора или ИСТ АТГ** и ЦсА**, при необходимости - повторные курсы АТГ** и другие методы терапии (трансплантация гемопоэтических клеток от альтернативных доноров и/или применения стимулятора рецептора тромбопоэтина элтромбопага), позволяющие добиться длительной выживаемости пациентов.
Клон пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ-клон) - клон стволовой клетки крови (СКК) с мутацией в PIG-A гене, приводящей к нарушению синтеза гликозилфосфатидилинозитола (ГФИ).
Ремиссия полная - практическая нормализация показателей гемограммы гемоглобин > 100,0 г/л, гранулоциты > 1,5 x 109/л, тромбоциты > 100,0 x 109/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.
Ремиссия частичная гемоглобин 90 - 100,0 г/л, гранулоциты > 0,5 - 1,5 x 109/л, тромбоциты 30 - 100 x 109/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.
Клинико-гематологическое улучшение (минимальный гематологический ответ) - улучшение показателей гемограммы (гемоглобин 70,0 - 85 г/л, гранулоциты - 0,5 - 1,0 x 109/л, тромбоциты > 20,0 x 109/л), исчезновение или значительное уменьшение зависимости от трансфузий компонентов крови.
Рефрактерная АА диагностируется в случае отсутствия эффекта от проводимой комбинированной ИСТ после проведения второго курса АТГ** через 6 - 9 месяцев от начала первого курса.
1. Краткая информация по заболеванию или состоянию (группы заболеваний или состояний)
1.1 Определение заболевания или состояния (группы заболеваний или состояний)
Апластическая анемия заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией и резким снижением клеточности костного мозга с количественным дефицитом стволовых кроветворных клеток и комиттированных предшественников, обусловленными клеточными аутоиммунными механизмами.
1.2 Этиология и патогенез заболевания или состояния (группы заболеваний или состояний)
Одним из ведущих механизмов поражения кроветворения при АА считается иммунная агрессия, направленная на клетки - предшественницы гемопоэза [1].
Костномозговая недостаточность при АА развивается в результате подавления пролиферации гемопоэтических клеток-предшественниц активированными Т-лимфоцитами. Активация Т-лимфоцитов, экспансия цитотоксических Т-клонов и выброс медиаторов иммунной супрессии кроветворения (интерферон
